Amyotrophic lateral sclerosis
Aktualności

Firma Ferrer rozpoczyna fazę III badania klinicznego ADORE nad preparatem FNP122 w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ang. Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)

Barcelona, 9 listopada 2021 r. – Włączając pierwszego pacjenta do udziału w badaniu klinicznym fazy III nad preparatem FNP122, mającym na celu spowolnienie przebiegu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) z zastosowaniem podawanego doustnie edarawonu (ang. ALS Deceleration with ORal Edaravone, ADORE), międzynarodowa firma farmaceutyczna Ferrer, zajmująca się zaburzeniami neurologicznymi oraz chorobami naczyniowymi i śródmiąższowymi płuc, ogłosiła dzisiaj kolejny ważny etap w realizacji swojej misji opracowywania terapii transformacyjnych.  

Badanie, do którego zostanie włączonych około 300 pacjentów z Europy, oceni skuteczność, przeżycie i bezpieczeństwo stosowania FNP122 jako doustnego preparatu edarawonu w leczeniu pacjentów z ALS. Jak wykazano, edarawon jest przeciwutleniaczem i wymiataczem wolnych rodników, odgrywających ważną rolę w patologii stwardnienia zanikowego bocznego, przez co zmniejsza nadmierny stres oksydacyjny i śmierć komórek1.

Skuteczne leczenie ALS nadal jest istotną, niezaspokojoną potrzebą i rozpoczęcie fazy III badania klinicznego ADORE, mającego na celu wywarcie pozytywnego wpływu na życie pacjentów poprzez badania, rozwój i wprowadzenie na rynek terapii transformacyjnych w zaburzeniach neurologicznych, jest ważną chwilą dla zespołu Ferrer.

Rodrigo Palma dos Reis, dyrektor medyczny firmy Ferrer, stwierdził: „ALS ma ogromny wpływ na życie osób, u których rozpoznano tę chorobę, a także na ich bliskich. Mamy ogromne poczucie znaczenia celu i odpowiedzialności za rozwijanie tej potencjalnej terapii w celu poprawy obecnego standardu opieki”.

Tatjana Naranda, dyrektor naczelny ds. R&D w firmie Ferrer dodała: „Firma Ferrer bardzo troszczy się o pacjentów dotkniętych ALS i zaspokajanie ich potrzeb jest główną siłą napędową tego badania.  Preparat FNP122 ma na celu zmianę życia pacjentów cierpiących na ALS i z ogromnym zaangażowaniem uczestniczymy w dostarczaniu rozwiązań terapeutycznych pacjentom i ich rodzinom”.

Faza III badania klinicznego ADORE jest prowadzana przy wsparciu TRICALS, największej europejskiej inicjatywy badawczej mającej na celu znalezienie leku przeciwko ALS. Prof. Leonard H. van den Berg, prezes TRICALS, profesor neurologii w Uniwersyteckim Centrum Medycznym w Utrechcie w Holandii i główny badacz wyjaśnił: „Jest to ważne badanie i oczekując na możliwość jego dalszego wsparcia, konsorcjum TRICALS jest dumne ze współpracy z firmą Ferrer. Mamy nadzieję, że podawany doustnie edarawon przyniesie pozytywne rezultaty i korzyści u osób, u których rozpoznano ALS, ponieważ dostępne będzie skuteczniejsze leczenie”. 

Ten ważny etap nastąpił szybko po ogłoszeniu podpisania przez Ferrer umowy licencyjnej z Treeway – holenderską firmą biotechnologiczną typu klinicznego, założoną przez pacjentów chorych na ALS – w celu opracowania i wprowadzenia na rynek preparatu FNP122 do leczenia ALS w niektórych krajach, w tym w Europie i krajach azjatyckich.

 

 

Informacje o ALS2

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS), najczęstsza choroba neuronów ruchowych, to postępująca choroba neurodegeneracyjna neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym, powodująca postępujący paraliż, zakończony śmiercią zwykle w ciągu 2 do 5 lat od rozpoznania.

ALS jest rzadką chorobą o wieloczynnikowej etiologii, a dokładny mechanizm patogenezy jest wciąż nieznany. ALS zwykle występuje u osób między 40 a 70 rokiem życia, nieco częściej u mężczyzn niż u kobiet. Jest spowodowana wieloma czynnikami: 10-15% to ALS uwarunkowane genetycznie, 85-90% to sporadyczne ALS.

 

1 Brotman et al., 2020; Ito et al. 2008
2 Masrori and Van Damme; Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. European Journal of Neurology 2020, 27: 1918– 1929
 

Última modificación
24/11/2021