- S'espera que el reclutament comenci aquest mes, s'estengui a més de 31 centres a nou països de la UE i s'uneixi als centres ja oberta als EUA i al Regne Unit, amb Canadà previst a continuació.
- Ferrer i Prilenia compartiran noves anàlisis de dades i actualitzacions d'assaigs clínics al Congrés de Recerca Clínica de la Xarxa Europea de la Malaltia de Huntington (EHDN, en les seves sigles an anglès).
Ferreri i Prilenia Therapeutics B.V. anuncien que l'estudi confirmatori de Fase 3 PRECISE-HD sobre la pridopidina experimental en la malaltia de Huntington (HD) ha rebut autorització per començar als Estats membres participants de la UE (número CT de la UE: 2026-526093-16-00, NCT07609108). S'espera que el reclutament a la UE comenci aquest mes, afegint-se als centres de reclutament actuals als EUA i al Regne Unit, amb el Canadà a continuació.
Dissenyat per avaluar l'eficàcia i la seguretat de la pridopidina (administrada en càpsula oral dues vegades al dia) i per generar dades per a l'avaluació reguladora, l'estudi global PRECISE-HD, aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo, amb aproximadament 400 participants, avaluarà l'efecte clínic del tractament experimental sobre la progressió de la malaltia, la capacitat funcional, la funció motora, la cognició, la parla i la qualitat de vida.
"L'inici de PRECISE-HD a Europa marca una fita per a la comunitat investigadora de la malaltia de Huntington. Aquest estudi confirmatori de Fase 3 ha estat dissenyat per basar-se en els aprenentatges d'investigacions prèvies i per avaluar rigorosament l'eficàcia i la seguretat de la pridopidina en persones que viuen amb la malaltia de Huntington. Com a investigadors, esperem treballar amb els centres participants i la comunitat de Huntington per generar evidència sòlida que ens pugui ajudar a entendre millor el paper potencial del tractament de l'estudi", va dir el Dr. Ralf Reilmann, investigador principal i membre del Comitè Directiu de PRECISE-HD.
"Per a les persones que viuen amb la malaltia de Huntington i les seves famílies, cada pas cap a una millor comprensió de la malaltia i les possibles opcions de tractament és important. Donem la benvinguda a la participació dels centres europeus al PRECISE-HD i a l'enfocament continuat en resultats que reflecteixen les realitats i prioritats de les persones que viuen amb la malaltia de Huntington i les seves famílies", va dir Astri Arnesen, presidenta de l'Associació Europea de Huntington.
"A Ferrer, posar en pràctica el nostre propòsit també significa afrontar reptes científics complexos, tot reconeixent la incertesa inherent a la recerca. L'autorització per iniciar PRECISE-HD als Estats membres de la UE és un pas més en la nostra feina amb Prilenia. Abordem aquesta feina amb un clar sentit de responsabilitat: dur a terme la recerca amb integritat i deixar que l'evidència guiï el camí", va dir l'Oscar Pérez, director científic de Ferrer.
Congrés de Recerca Clínica EHDN 2026
Ferrer i Prilenia participaran al proper Congrés de Recerca Clínica 2026 de la Xarxa Europea de la Malaltia de Huntington (EHDN, en les seves sigles en anglès), que tindrà lloc del 22 al 24 d'octubre de 2026 a Cracòvia, Polònia, amb el conseller delegat de Prilenia, el Dr. Michael R. Hayden, que farà una presentació oral sobre el disseny dels assaigs clínics i la determinació de la seva importància clínica, a més de la presentació de quatre pòsters.
Sobre la malaltia de Huntington
La malaltia de Huntington és una malaltia neurodegenerativa rara, hereditària i autosòmica dominant que provoca símptomes funcionals, motors, cognitius i conductuals, i que finalment condueix a la mort. La malaltia de Huntington és causada per una mutació en el gen huntingtina (HTT) ii, i cada fill d'un progenitor amb aquesta malaltia té un 50% de possibilitats de desenvolupar-laiii.
A tot el món, s'estima que unes 100.000 persones tenen la malaltia de Huntington IV amb 300.000 persones addicionals en risc de desenvolupar-lav,vi . Normalment es diagnostica entre els 35 i els 55 anysvii,viii, tot i que la malaltia de Huntington pot aparèixer a qualsevol edat, incloent-hi en nens i joves adults (coneguda com a malaltia de Huntington d'inici juvenil o Juvenile Huntington Disease). La malaltia progressa lentament durant 10 a 30ix anys, amb pacients que perden lentament la capacitat de treballar, comunicar-se, gestionar la vida diària i cuidar-se a si mateixos. Aquesta discapacitat creixent condueix a una dependència total del cuidador i, finalment, a la mort.
Els únics tractaments actualment disponibles per a la malaltia se centren en l'alleujament simptomàtic i l'atenció pal·liativa, sense que s'hagi demostrat teràpies aprovades que impactin en les mesures de la progressió global de la malaltia.
Sobre la pridopidina
La pridopidina és un agonista experimental altament selectiu del receptor sigma-1 oral (S1R). S'ha demostrat que la S1R juga un paper en l'estimulació de múltiples vies neuroprotectores afectades en malalties neurodegeneratives, com la malaltia de Huntington (HD) i l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA)x.
En estudis clínics fins ara, la pridopidina (presa en càpsula oral dues vegades al dia) ha mostrat un perfil generalment favorable de seguretat i tolerabilitat, amb dades de més de 1.600 persones (principalment d'estudis de la malaltia de Huntington), algunes de les quals han rebut tractament actiu durant fins a set anys xi.
La pridopidina es troba actualment en una fase avançada de desenvolupament clínic per a la malaltia de Huntington i l'ELA. Té la designació de Medicament Orfe en Huntington i ELA als EUA i la UE, i la designació FDA Fast Track als EUA per al tractament de la malaltia de Huntington. Aquestes designacions no impliquen que la pridopidina hagi estat aprovada ni que s'hagi establert seguretat i eficàcia.
Sobre l'estudi PRECISE-HD
PRECISE-HD (Estudi de Fase 3 de Pridopidina per Establir l'Impacte Clínic i la Seguretat en la Malaltia de Huntington) és un estudi confirmatori, global, aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo, amb 400 participants, dissenyat per avaluar més a fons l'eficàcia i la seguretat de la pridopidina, un producte medicinal en investigació, en persones que viuen amb la malaltia de Huntington (HD), des de la malaltia en fase inicial fins a mitjana (TFC 7-13).
Centrat en generar dades per donar més suport a l'avaluació reguladora, l'estudi avaluarà l'efecte clínic de la pridopidina en la progressió de la malaltia, la capacitat funcional, la funció motora, la cognició, la parla i la qualitat de vida. Incorpora aprenentatges d'investigacions prèvies, consells i aportacions del pacient amb la malaltia de Huntington i de la comunitat investigadora, així com de les autoritats reguladores.
PRECISE-HD consta de dues etapes consecutives: una etapa controlada amb placebo de 52 setmanes, amb participants aleatoritzats per rebre pridopidina o placebo de manera 1:1, seguida d'una etapa d'extensió oberta de 104 setmanes en què tots els participants elegibles rebran pridopidina. El punt final principal és el canvi de la línia inicial a la setmana 52 en la puntuació combinada de l'Escala Unificada de Valoració de la Malaltia de Huntington (cUHDRS, en les sigles en anglès).
PRECISE-HD es durà a terme en fins a 75 llocs arreu del món, incloent-hi llocs als Estats Units, la Unió Europea, el Regne Unit i el Canadà. Més detalls estan disponibles a www.clinicaltrials.gov (NCT07609108), www.clinicaltrialsregister.eu/ (número CT de la UE: 2026-526093-16-00).
i A l'abril de 2025, Prilenia i Ferrer van signar un acord de comercialització i co-desenvolupament de la pridopidina.
ii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidine protects neurons from mutant-huntingtin toxicity via the sigma-1 receptor. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243.
iii Myers RH. Huntington's disease genetics. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.)
iv Pringsheim T, Wiltshire K, Day L, Dykeman J, Steeves T, Jette N. The incidence and prevalence of Huntington's disease: a systematic review and meta-analysis. Mov Disord. 2012 Aug;27(9):1083-91. doi: 10.1002/mds.25075. Epub 2012 Jun 12. PMID: 22692795.
v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335.
vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington’s Disease Research. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021
vii EHDN. About Huntington’s Disease. April 2024. Available at: https://ehdn.org/about-hd/ (accessed April 2025).
viii Petracca M, et al. Clinical and genetic characteristics of late-onset Huntington's disease in a large European cohort. Eur J Neurol. 2022;29:1940–51.
ix Mayo Clinic. Huntington’s disease. Available at: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/huntingtons-disease/symptoms-causes/syc-20356117
x Lachance V, Bélanger S-M, Hay C, Le Corvec V, Banouvong V, Lapalme M, Tarmoun K, Beaucaire G, Lussier MP, Kourrich S. Overview of Sigma-1R Subcellular Specific Biological Functions and Role in Neuroprotection. International Journal of Molecular Sciences. 2023; 24(3):1971. https://doi.org/10.3390/ijms24031971
xi Goldberg YP, Navon-Perry L, Cruz-Herranz A, Chen K, Hecker-Barth G, Spiegel K, Cohen Y, Niethammer M, Tan AM, Schuring H, Geva M, Hayden MR. The Safety Profile of Pridopidine, a Novel Sigma-1 Receptor Agonist for the Treatment of Huntington's Disease. CNS Drugs. 2025 May;39(5):485-498. doi: 10.1007/s40263-025-01171-x. Epub 2025 Mar 7. PMID: 40055280; PMCID: PMC11982116.