L'àrea terapèutica de malalties neurològiques rares es dedica a investigar, desenvolupar i oferir solucions innovadores que puguin canviar el curs de malalties neurològiques de baixa prevalença i, sovint, potencialment mortals.
Aquestes malalties es caracteritzen per una àmplia varietat de símptomes neurològics progressius, entre els quals destaquen la feblesa muscular, els trastorns del moviment i els problemes cognitius. Aquests símptomes tenen un impacte significatiu en la qualitat de vida dels pacients, així com implicacions emocionals i socials per a ells i per a les seves famílies.
El diagnòstic i tractament de les malalties neurològiques rares representa un gran repte per als professionals de la salut a causa del coneixement limitat que se'n té, la superposició de símptomes amb altres afeccions i la manca de tractaments efectius.