BARCELONA, Espanya / NAARDEN, Països Baixos i WALTHAM, Massachusetts, 16 de juny de 2026 – Ferrer i Prilenia Therapeutics B.V. han anunciat avui la inclusió del primer participant a Europa en PREVAiLS (EUCT: 2025-524002-16-00 / NCT07322003), l'assaig clínic global de fase 3 que avalua l'eficàcia i la seguretat de la pridopidina en persones amb esclerosi lateral amiotròfica (ELA) en fases primerenques de la malaltia, amb el Dr. Henk-Jan Westeneng com a investigador principal. El participant ha estat inclòs en el University Medical Center d'Utrecht (Països Baixos), un dels centres de referència en la investigació de l'ELA a nivell mundial, sota la direcció del Prof. Leonard van den Berg. S'espera que altres centres europeus comencin a incloure participants en un futur pròxim.
Aquesta fita suposa un pas rellevant en l' avanç de la investigació per a les persones amb ELA, una malaltia neurodegenerativa devastadora en la qual persisteixen importants necessitats mèdiques no cobertes. L'assaig clínic PREVAiLS ja es troba en fase de reclutament a totes les regions.
L'ELA és una malaltia neurodegenerativa progressiva que té un impacte profund en els pacients, així com en les seves famílies i cuidadors. Malgrat els avenços en la recerca, les opcions de tractament continuen sent limitades per a moltes persones amb aquesta malaltia, la qual cosa posa de manifest la necessitat de continuar impulsant la recerca, el desenvolupament i la innovació científica.
El Dr. Henk-Jan Westeneng, investigador principal de l'assaig clínic PREVAiLS i membre del Departament de Neurologia del University Medical Center d'Utrecht, va assenyalar: "L'ELA segueix sent una malaltia amb importants necessitats mèdiques no cobertes. L'assaig clínic PREVAiLS representa un esforç rellevant per generar evidència clínica sòlida i seguir avançant en la comprensió de nous possibles abordatges."
El Prof. Dr. Leonard van den Berg, president de The European Research Initiative to find a Cure for ALS (TRICALS), professor de Neurologia al University Medical Center Utrecht i membre de l'Steering Committee de PREVAiLS, va afirmar: "Malgrat els avenços en la investigació a ELA, segueix existint una necessitat significativa d'opcions terapèutiques per a les persones amb aquesta malaltia greu i progressiva. La inclusió del primer participant a Europa constitueix una fita important per a l'assaig clínic PREVAiLS i reflecteix el compromís de la comunitat investigadora a ELA amb l'avanç de la recerca."
Oscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer, va destacar: "Creiem que cap pacient s'hauria de quedar enrere simplement perquè una malaltia sigui rara, complexa o difícil de tractar. Per això, centrem els nostres esforços on la necessitat és més gran i on la innovació científica té el potencial de canviar vides."
[Aquesta nota de premsa té finalitats exclusivament informatives. Pridopidina és un medicament en investigació i no està aprovat per a ús comercial per cap autoritat reguladora. No s' ha establert la seva seguretat ni eficàcia. La informació aquí continguda no constitueix assessorament mèdic. Els pacients han de consultar el seu professional sanitari per a orientació sobre diagnòstic o opcions de tractament. Les normatives locals poden variar; aquest comunicat no pretén promocionar ni publicitar cap producte.]
Sobre PREVAiLS
PREVAiLS és un estudi aleatoritzat (3:200 euros), controlat amb placebo, de 48 setmanes de durada, seguit d'una fase d'extensió oberta de 48 setmanes. L'estudi busca incloure participants amb diagnòstic d'ELA definitiu o probable (criteris de l'Escorial) i amb menys de 18 mesos des de l'inici dels símptomes. L'objectiu primari és el canvi des de l'inici en l'escala ALSFRS-R ajustada per mortalitat a les 48 setmanes.
Els objectius secundaris i exploratoris inclouen supervivència i mesures de parla, funció respiratòria, funció bulbar i qualitat de vida, així com resultats comunicats pels pacients i biomarcadors plasmàtics.
Per a més informació sobre aquest assaig clínic, les persones interessades poden consultar amb el seu metge responsable.
Més detalls sobre PREVAiLS estan disponibles a ClinicalTrials.gov (NCT07322003) / Nombre d'assaig clínic a la UE: 2025-524002-16-00.
Sobre pridopidina
La pridopidina (45 mg dues vegades al dia) és un agonista selectiu, oral, en investigació del receptor sigma-1 (S1R). L'S1R participa en la funció i supervivència de les cèl·lules neuronals, la qual cosa resulta clau en malalties neurodegeneratives com l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA) i la malaltia de Huntington (EH).
La seguretat i tolerabilitat s'han avaluat en estudis clínics amb més de 1.600 participants (principalment en estudis en EH), alguns dels quals han rebut tractament actiu durant un període de fins a set anys.
La pridopidina compta amb la designació de medicament orfe per a l'EH i l'ELA als Estats Units i la Unió Europea, així com amb la designació de via ràpida (Fast Track) de la FDA per al tractament de l'EH.
La pridopidina és un medicament en investigació no aprovat per cap autoritat reguladora. El seu paper a l'ELA i en altres malalties neurològiques està actualment en investigació clínica.
Sobre l' ELA
L'esclerosi lateral amiotròfica (ELA), també coneguda com a malaltia de Lou Gehrig o comunament denominada malaltia de la motoneurona (EMN), és una malaltia neurodegenerativa progressiva, és a dir, una afecció crònica que empitjora amb el temps a mesura que es produeix dany en diferents parts del sistema nerviós. Afecta un tipus específic de neurones, les motoneurones del cervell i de la espinal, i condueix a una pèrdua gradual de la funció muscular que finalment deriva en paràlisi i mort.
L'ELA afecta aproximadament 500.000 persones a tot el món i és més freqüent en homes que en dones. La supervivència mitjana és d'entre 2 i 5 anys. La causa exacta de l'ELA no es coneix completament, però es creu que respon a una combinació de factors genètics i ambientals.
L'ELA sol aparèixer en persones d'entre 40 i 70 anys i presenta una varietat de símptomes, com debilitat i atròfia muscular, problemes de mobilitat com falta de coordinació i equilibri, espasmes musculars, dificultat per parlar amb claredat (disàrtria), problemes per tragar (disfàgia), fatiga i canvis emocionals i cognitius. Els símptomes empitjoren amb el temps i afecten de forma significativa la qualitat de vida dels pacients i les seves famílies en dificultar la realització independent de les activitats diàries. Les opcions de tractament actuals són limitades.
La disfunció del S1R s' ha associat a múltiples formes d' ELA, i mantenir la seva funcionalitat pot exercir un paper clau en la protecció de la funció neuronal.
