El área terapéutica de enfermedades neurológicas raras se dedica a investigar, desarrollar y ofrecer soluciones innovadoras que puedan cambiar el curso de enfermedades neurológicas de baja prevalencia y, que a menudo, puede ser graves y requieren seguimiento especializado por parte de profesionales sanitarios.
Las enfermedades neurológicas raras se caracterizan por su baja prevalencia, afectando a menos de 5 de cada 10.000 personas1, y por causar síntomas neurológicos variados y progresivos como debilidad muscular, trastornos del movimiento y problemas cognitivos. Estos síntomas tienen un impacto significativo en la calidad de vida de los pacientes, así como implicaciones emocionales y sociales para ellos y para sus familias.
El diagnóstico y tratamiento de estas enfermedades representa un gran reto para los profesionales de la salud debido al conocimiento limitado de las enfermedades, la superposición de síntomas con otras afecciones y la escasez de tratamientos efectivos.
Los datos pueden variar entre estudios y poblaciones. La información aquí incluida procede de literatura científica revisada por expertos.
Referencias
1. European Union. Regulation (EC) N°141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products. 2000. http://eurlex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:EN:PDF.
