El área terapéutica de enfermedades neurológicas raras se dedica a investigar, desarrollar y ofrecer soluciones innovadoras que puedan cambiar el curso de enfermedades neurológicas de baja prevalencia y, a menudo, potencialmente mortales.
Estas enfermedades se caracterizan por una amplia variedad de síntomas neurológicos progresivos, entre ellos la debilidad muscular, los trastornos del movimiento y los problemas cognitivos. Tales síntomas tienen un impacto significativo en la calidad de vida de los pacientes, así como implicaciones emocionales y sociales para ellos y para sus familias.
El diagnóstico y tratamiento de las enfermedades neurológicas raras representa un gran reto para los profesionales de la salud debido al conocimiento limitado de las mismas, la superposición de síntomas con otras afecciones y la escasez de tratamientos efectivos.