Una investigació qualitativa posa en relleu, per primera vegada a Europa, la lluita dels pacients amb hipertensió pulmonar associada a malaltia pulmonar intersticial (HP-EPI), i subratlla la urgent necessitat de millorar el diagnòstic i les vies de tractament per alleujar la càrrega que suporten els pacients.
Una enquesta realitzada a metges de diversos països d'Europa revela que les pràctiques de cribratge inconsistents i les limitades opcions de tractament no fan més que augmentar els retards en el diagnòstic i crear llacunes que impedeixen una atenció eficaç, cosa que subratlla la necessitat de teràpies autoritzades i estratègies terapèutiques estandarditzades.
Els especialistes destaquen que el reconeixement primerenc dels símptomes d'HP-EPI i els enfocaments col·laboratius centrats en el pacient poden millorar el pronòstic i la qualitat de vida dels pacients, i reclamen més assajos clínics que reflecteixin les veritables prioritats dels afectats.
Barcelona, 13 de novembre de 2024. La investigació qualitativa duta a terme per especialistes clínics, representants de l'Associació Europea d'Hipertensió Pulmonar (PHA Europe) i la Federació Europea de Fibrosi Pulmonar (EU-PFF), ORPHA Strategy Consulting i Ferrer —una empresa farmacèutica internacional amb certificació B Corp—, ha posat de manifest per primera vegada a Europa les experiències viscudes, les perspectives, les prioritats i els punts de vista de pacients amb HP-EPI i els seus cuidadors1.
La hipertensió pulmonar (HP) és una malaltia caracteritzada per una elevada pressió sanguínia en les artèries pulmonars (les artèries que porten la sang del cor als pulmons), mentre que la malaltia pulmonar intersticial (EPI) és un conjunt de trastorns que provoquen fibrosi i inflamació del teixit pulmonar, cosa que redueix la funció pulmonar i dificulta la transferència d'oxigen. — 2 Quan ambdues afeccions es presenten alhora, es produeixen complicacions més greus i difícils detractar-ne 2.
L'estudi, publicat a la revista amb revisió científica externa Pulmonary Circulation, recull les impressions de persones que pateixen aquesta malaltia debilitant i conclou que el reconeixement precoç dels símptomes d'HP-EPI pot ser un punt d'inflexió. Pacients i cuidadors van assenyalar importants dificultats i barreres per desenvolupar-se en el sistema sanitari i obtenir la informació adequada per reduir les seves considerables incerteses.
Com sol ocórrer amb les malalties rares, no existeixen enfocaments estandarditzats per al diagnòstic de l'HP-EPI en la pràctica clínica habitual. Hall Skaara, de PHA Europe, afirma que: «A causa de la complexa naturalesa d'aquesta malaltia, es triga una mitjana de 2 a 3 anys i almenys 3 metges a rebre un diagnòstic precís d'HP-EPI».
Malgrat el tractament actual, la càrrega de morbiditat continua sent elevada, afectant el benestar diari dels pacients, sense que puguin cobrir-se les seves persistents necessitats mèdiques atesa la falta de tractaments satisfactoris, el pronòstic desfavorable i la disminució de les taxes de supervivència. Això corrobora els quantiosos reptes que les malalties rares i complexes com l'HP-EPI plantegen per a la pràctica clínica rutinària, al marge dels centres especialitzats en hipertensió pulmonar. La Dra. Lucilla Piccari, pneumòloga de l'Hospital del Mar de Barcelona (Espanya) i coautora de l'estudi, subratlla que: «El temps és crucial i la detecció precoç es pot traduir en millors resultats».
Segons afirma el professor Gabor Kovacs, de la Universitat de Graz (Àustria): «Els símptomes —especialment la falta d'aire— i les limitacions físiques es van identificar com els impactes més crítics per a les persones que pateixen HP-EPI». La mobilitat reduïda era la major limitació física, que afectava la capacitat dels pacients per realitzar activitats quotidianes, gaudir de les seves aficions, practicar esport i gaudir dels viatges. Steve Jones, representant de l'EU-PFF, explica que: «Per aquests motius, les expectatives de tractament per a l'HP-EPI, sense entrar a considerar la curació, se centren a millorar la qualitat de vida dels pacients, sobretot en relació amb els símptomes de la malaltia i el funcionament físic».
Els participants en l'estudi van ser pacients amb un diagnòstic confirmat d'HP-EPI, a més dels seus cònjuges, familiars o amics propers amb paper de cuidador principal.
Els resultats de l'estudi són similars als obtinguts en un d'anterior realitzat als Estats Units3 , país en el qual s'han autoritzat tractaments específics per a l'HP-EPI, a diferència d'Europa, on no n'hi ha cap de disponible en l'actualitat.
Reptes del tractament de l'HP-EPI
Una recent enquesta de tipus qüestionari també ha revelat informació sobre la perspectiva clínica de l'HP-EPI a Europa, concretament a França, Alemanya, Itàlia, Espanya i el Regne Unit. — 4 Malgrat les diferències observades a cada país, l' estudi posa en relleu les considerables necessitats no cobertes en el tractament d' aquesta malaltia rara, inclosa la demanda de protocols sòlids de cribratge i diagnòstic, i la necessitat de teràpies eficaces i autoritzades a tot Europa.
Els participants eren pneumòlegs, cardiòlegs i reumatòlegs amb experiència que actualment tracten una mitjana de 110 pacients amb EPI, 73 amb HP i 20 amb HP-EPI a l'any.
La majoria d'aquests facultatius van destacar «la falta d'eficàcia dels tractaments utilitzats per a una indicació no autoritzada, que prescrivien per tractar el component de la hipertensió pulmonar» com una de les principals llacunes en el tractament de l'HP-EPI. Quant a l'enfocament del tractament de l'EPI, els facultatius van declarar haver utilitzat medicaments immunodepressors i antifibròtics en diversos dels seus pacients amb HP-EPI. Aquestes i altres conclusions s'han publicat recentment en un article del professor David Montani i altres experts a la revista amb revisió científica externa ERJ Open Research.
Els comentaris dels facultatius reforcen la noció que els esforços s'han de centrar en l'educació, la col·laboració multidisciplinària entre especialistes i la generació de més dades sobre l'HP-EPI i els seus subtipus. Això conduirà a l' aplicació de directrius de diagnòstic i tractament, i a la millora dels resultats per a aquest grup de pacients amb afecció greu.
Els investigadors van assenyalar que una investigació qualitativa addicional que ampliés aquestes troballes podria donar suport al disseny centrat en el pacient de futurs assajos clínics, incorporant de forma efectiva el que més importa a pacients i cuidadors.
Referències:
Humbert M, Kovacs G, Hoeper MM, et al. 2022 ESC/ERS Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension [published correction appears in Eur Heart J. 2023 Apr 17; 44(15):1312]. Eur Heart J. 2022; 43(38):3618-3731
DuBrock HM, Nathan SD, Reeve BB, et al. Pulmonary hypertension due to interstitial lung disease or chronic obstructive pulmonary disease: a patient experience study of symptoms and their impact on quality of life. Pulm Circ. 2021; 11(2):20458940211005641.
Sobre Ferrer
A Ferrer, utilitzem el nostre negoci per lluitar per la justícia social. Portem molt de temps sent una empresa que busca fer les coses de forma diferent; en lloc de maximitzar la rendibilitat dels accionistes, reinvertim gran part dels nostres beneficis en iniciatives d'impacte social, retornant el suport on pertany. Anem més enllà del compliment i ens guiem per les normes més estrictes de sostenibilitat, ètica i integritat, gràcies a la qual cosa comptem amb la certificació B Corp des de 2022.
Fundada a Barcelona el 1959, Ferrer ofereix solucions transformadores per a malalties potencialment mortals a més de cent països. En consonància amb el nostre propòsit, ens centrem cada vegada més en les malalties pulmonars vasculars i intersticials i en els trastorns neurològics rars. El nostre equip de 1800 persones es mou per una convicció clara: el nostre negoci no és un fi en si mateix, sinó un mitjà per canviar vides.
We are Ferrer. Ferrer for good.
