NAARDEN, Països Baixos; WALTHAM, Massachusetts; i BARCELONA, Espanya -- 7 de juliol de 2026 -- Ferrer i Prilenia Therapeutics B.V. han anunciat avui l'inici de l'assaig clínic confirmatori PRECISE-HD (assaig clínic de fase III amb pridopidina per determinar l'impacte clínic i la seguretat en la malaltia de Huntington (EH) (NCT07609108)). El reclutament ja ha començat als EUA, i s'espera que altres països se sumin de forma progressiva al llarg d'aquest any.
Centrat a avaluar més a fons l'eficàcia i la seguretat de pridopidina, un medicament en fase d'investigació (que es pren en forma de càpsula oral dues vegades al dia), i a generar dades que donin suport a la seva autorització de comercialització, l'estudi confirmatori PRECISE-HD, aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo, amb 400 participants, avaluarà l'impacte clínic de pridopidina sobre la progressió de la malaltia, la capacitat funcional, la funció motora, la cognitiva, la parla i la qualitat de vida (CdV).
Tenint en compte els coneixements adquirits en investigacions anteriors, així com els consells i aportacions de la comunitat de pacients amb la malaltia de Huntington (EH), de la comunitat investigadora i de les autoritats reguladores, l'estudi se centrarà en persones que viuen amb la malaltia de Huntington, des de la fase primerenca fins a la fase intermèdia de la malaltia (definida com una puntuació en la Capacitat Funcional Total (CFT) d'entre 7 i 13), una Puntuació Motora Total (PMT) ≥ 20 i una puntuació a l'Escala d'Independència ≤ 90 %, és a dir, persones que han experimentat alguns canvis motors o un impacte en el seu funcionament independent. Això permetrà avaluar adequadament qualsevol possible efecte de la teràpia sobre la progressió de la malaltia en comparació amb el placebo. L'estudi PRECISE-HD es durà a terme en fins a 75 centres de tot el món, inclosos EUA, la UE, el Regne Unit i Canadà.
Astri Arnesen, presidenta de l'Associació Europea de Huntington (EHA), va afirmar: "L'inici de l'assaig clínic PRECISE-HD suposa un pas important i necessari per confirmar els resultats d'estudis previs amb pridopidina. Aquest estudi està dissenyat per treballar amb el grup de participants que ja ha mostrat efectes positius anteriorment. L' EHA valora la participació de la comunitat en els preparatius, mitjançant la consulta a les organitzacions de pacients, així com al Consell Assessor de la Comunitat de Huntington. Hem comprovat que Ferrer s'ha pres molt en serio les aportacions a l'hora de planificar l'estructura de l'assaig i el seu seguiment. Espero que l'estudi tingui una bona acollida entre la comunitat i que el reclutament es desenvolupi de la forma més fluida i ràpida possible. Es tracta d'un enfocament diferent al d'altres assajos en curs, i els necessitem tots".
El Dr. Victor Sung, director de la Divisió de Trastorns del Moviment de la Universitat d'Alabama, director de la Clínica de la Malaltia de Huntington de la UAB, director del Centre d'Excel·lència de la HDSA i membre del Comitè Directiu de PRECISE-HD, va afirmar: "En estudis anteriors, ha demostrat efectes clínics significatius en circumstàncies específiques, i aquest estudi s'ha dissenyat acuradament per confirmar aquests efectes, incorporant de forma única els coneixements previs i elements novedosos dissenyats específicament per aportar claredat sobre l'eficàcia del tractament".
Oscar Pérez, director científic de Ferrer, va afirmar: "L'inici de l'assaig clínic PRECISE-HD reflecteix el progrés continu del nostre treball en l'àmbit de les malalties neurològiques rares i el nostre compromís amb l'avanç de la investigació clínica rigorosa en àrees on les necessitats mèdiques no cobertes continuen sent significatives. Després de l'inici de PREVAiLS en esclerosi lateral amiotròfica (ELA) a principis d'aquest any, PRECISE-HD és el segon estudi de fase III amb pridopidina iniciat el 2026, cosa que reforça l'enfocament a llarg termini de Ferrer en les malalties rares i la nostra responsabilitat de contribuir, juntament amb Prilenia i les comunitats clíniques i de pacients en general, a la generació d'evidència sòlida per a les persones que viuen amb malalties neurodegeneratives greus".
L' estudi PRECISE-HD consta de dues fases consecutives. Una fase controlada amb placebo de 52 setmanes, en la qual els participants seran assignats aleatòriament per rebre pridopidina o placebo en una proporció d'1:1. A aquesta li seguirà una fase d'extensió oberta de 104 setmanes, en la qual tots els participants elegibles rebran pridopidina, la qual cosa permetrà als investigadors avaluar qualsevol possible efecte sobre la progressió de la malaltia durant un total de fins a tres anys, en comparació amb cohorts de control externes emparellades procedents d'estudis observacionals longitudinals i multinacionals.
L'estudi PRECISE-HD avaluarà una sèrie de resultats relacionats amb l'EH, sent el criteri de valoració principal la variació des de l'inici fins a la setmana 52 en la puntuació combinada de l'Escala Unificada de Valoració de la Malaltia de Huntington (cUHDRS).
Es pot trobar més informació sobre l' estudi PRECISE-HD a: www.clinicaltrials.gov NCT07609108. En breu també estarà disponible la pàgina web de l'estudi PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com).
[Aquesta nota de premsa té finalitats exclusivament informatives. Pridopidina és un medicament en investigació i no està aprovat per a ús comercial per cap autoritat reguladora. No s' ha establert la seva seguretat ni eficàcia. La informació aquí continguda no constitueix assessorament mèdic. Els pacients han de consultar el seu professional sanitari per a orientació sobre diagnòstic o opcions de tractament. Les normatives locals poden variar; aquest comunicat no pretén promocionar ni publicitar cap producte.]
Sobre pridopidine
Pridopidina (que es pren en forma de càpsula oral dues vegades al dia), actualment en fase d'investigació, és un agonista oral del receptor sigma-1 (S1R) altament selectiu. S'ha demostrat que l'S1R exerceix un paper en l'estimulació de múltiples vies neuroprotectores que es veuen alterades en malalties neurodegeneratives, com la malaltia de Huntington (EH) i l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA).
En els assajos clínics realitzats fins ara, ha mostrat un perfil de seguretat i tolerabilitat generalment favorable, amb dades de més de 1.600 persones (en la seva majoria procedents d'estudis sobre l'EH), algunes de les quals han rebut tractament actiu durant un màxim de set anys.
A més de l'EH, es troba en una fase avançada de desenvolupament clínic per a l'ELA. L'assaig pivotal de fase III PREVAiLS, actualment en fase de reclutament per a l'ELA, es basa en els resultats de l'assaig de fase II HEALEY ALS Platform, realitzat en pacients amb una malaltia de progressió ràpida en una fase primerenca (definida com a ELA definitiva o probable segons els Criteris d'El Escorial (EEC) i amb menys de 18 mesos des de l'inici dels símptomes).
El fàrmac en fase d'investigació pridopidina compta amb la designació de medicament orfe per a l'EH i l'ELA als EUA i la UE, així com amb la designació de «via ràpida» (Fast Track) de la FDA per al tractament de l'EH. Aquestes designacions no impliquen que hagi estat aprovada ni que se n' hagi establert la seguretat i l' eficàcia.
Sobre la malaltia de Huntington
La malaltia de Huntington (EH) és una malaltia neurodegenerativa rara, hereditària i autosòmica dominant que provoca símptomes funcionals, motors, cognitius i conductuals, i que, en última instància, condueix a la mort. L'EH està causada per una mutació en el gen de la huntingtina (HTT), i cada fill d'un progenitor amb EH té un 50 % de probabilitats de desenvolupar la malaltia.
S'estima que a tot el món hi ha unes 100.000 persones amb EH, i altres 300.000 persones en risc de desenvolupar-la. Sol diagnosticar-se entre els 30 i els 50 anys, tot i que l'EH pot aparèixer a qualsevol edat, fins i tot en nens i adults joves (el que es coneix com a EH d'inici juvenil o JHD). La malaltia progressa lentament al llarg de 15 a 20 anys, i els pacients perden gradualment la seva capacitat per treballar, comunicar-se, gestionar la seva vida quotidiana i valer-se per si mateixos. Aquesta discapacitat creixent condueix a una dependència total d' un cuidador i, en última instància, a la mort.
Els únics tractaments disponibles actualment per a l'EH se centren en l'alleujament dels símptomes i les cures pal·liatives, sense que hi hagi teràpies aprovades que hagin demostrat influir en els indicadors de la progressió general de la malaltia.
