Nature Medicine publica datos de un ensayo de fase 3 sobre la pridopidina en enfermedad de Huntington en fase temprana, destacando su impacto en la progresión clínica

NAARDEN (Países Bajos) y WALTHAM (EE. UU.) / BARCELONA (España), 5 de septiembre de 2025- Prilenia Therapeutics B.V. y Ferrer anuncian la publicación en la revista Nature Medicine del artículo "Pridopidine in Early-Stage Manifest Huntington Disease: A Phase 3 Trial" . La publicación describe datos que muestran que el tratamiento con pridopidina ralentizó la progresión clínica en pacientes con enfermedad de Huntington (EH) que no tomaban medicamentos antidopaminérgicos (ADMs). 
 

Los datos publicados, procedentes de análisis predefinidos de un subgrupo de pacientes del ensayo de fase 3 PROOF-HD, muestran que la pridopidina logró una mejoría clínicamente significativa desde el inicio durante un año y una ralentización del deterioro posterior, medida con cUHDRS, con una diferencia frente a placebo de 0.46, 0.45, 0,41 y 0.27 en las semanas 26, 39, 52 y 56 (el final del ensayo clínico doble ciego). Se ha asociado que reducciones anuales en cUHDRS de 0,1 a 0,3 puntos representan un beneficio clínicamente significativo en la EH.
 

De forma destacada, los beneficios en cUHDRS en este subgrupo se observaron en los dominios de función, cognición y función motor. La pridopidina también mostró un mantenimiento similar de la cognición (prueba Stroop Word Reading, SWR) y del rendimiento motor (Q-Motor). Asimismo, los datos confirmaron que el tratamiento fue bien tolerado, con un perfil de seguridad favorable. 
 

Ralf Reilmann, MD, FAAN, Director Fundador del George Huntington Institute y autor principal de la publicación, señala: “Los datos publicados representan el primer ensayo de fase 3 en enfermedad de Huntington que demuestra beneficios consistentes y significativos sobre la progresión en múltiples dominios clínicos de la enfermedad, como función, cognición y función motor, al tiempo que confirman el perfil favorable de seguridad y tolerabilidad de la pridopidina. Los próximos estudios podrán refinar la selección de pacientes y tener en cuenta el impacto de la exposición a ADMs, que enmascaró los verdaderos beneficios relacionados con el fármaco. Una adecuada estratificación y estrategias de dosificación permitirán controlar este factor de confusión y demostrar los efectos positivos de la pridopidina sobre la progresión clínica de los síntomas. Agradezco el compromiso continuo de todos los que trabajan para apoyar los siguientes pasos, guiados por los datos, hacia la disponibilidad de esta opción de tratamiento bien tolerada y de fácil administración para los pacientes con enfermedad de Huntington.”
 

Dina de Sousa, miembro de la Junta de la European Huntington Association (EHA), añade: “No tenemos opciones que ayuden a frenar nuestro deterioro. Nada que permita a las personas alimentarse por sí mismas durante un poco más de tiempo, abotonarse una camisa durante un poco más de tiempo, caminar durante un poco más de tiempo, o incluso bailar durante un poco más de tiempo. Se necesitan tratamientos que ayuden a mantener la independencia durante el mayor tiempo posible. Estos resultados nos dan esperanza de que puedan existir terapias que vayan más allá del control de los síntomas, y dar un paso hacia la disponibilidad de un tratamiento modificador de la enfermedad capaz de frenar su avance inexorable.” 

“Estos datos marcan un camino claro hacia el estudio confirmatorio global previsto para el próximo año en pacientes con enfermedad de Huntington en fases tempranas, con el objetivo de confirmar el efecto de la pridopidina y respaldar las discusiones regulatorias en curso”, comentó el Dr. Michael R. Hayden, CEO de Prilenia. 
 

“Nature Medicine es una de las principales revistas médicas revisadas por pares en el mundo, y esta publicación añade peso a la evidencia que respalda el abordaje mediante agonistas del receptor sigma-1 y el desarrollo de la pridopidina para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Huntington y la ELA”, afirma Oscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer.
 

Acerca de la pridopidina

La pridopidina (45 mg dos veces al día) administrado por vía oral, es un agonista potente y selectivo del receptor sigma-1 (S1R), que estimula mecanismos neuroprotectores clave en enfermedades neurodegenerativas como la EH y la ELA. El programa de desarrollo clínico de pridopidina ha involucrado aproximadamante 1.600 personas, demostrando un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad.
 

Además de la EH, la pridopidina se encuentra en fase avanzada de desarrollo clínico para la ELA. Prilenia y Ferrer tienen previsto iniciar un ensayo pivotal de fase 3 en ELA a principios de 2026, basándose en los hallazgos obtenidos en la población en fases tempranas de la enfermedad y rápida progresión del ensayo de fase 2 HEALEY ALS Platform Trial.

La pridopidina cuenta con la designación de medicamento huérfano para EH y ELA tanto en EE. UU. como en la UE, así como con la designación de vía rápida (Fast Track) de la FDA para el tratamiento de la EH.

 

Acerca de la enfermedad de Huntington

La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad rara, hereditaria, autosómica dominante y neurodegenerativa, que causa síntomas funcionales, motores, cognitivos y conductuales. Está causada por una mutación en el gen huntingtina  y cada hijo de un progenitor con EH tiene un 50 % de probabilidades de heredar la enfermedad.

La EH afecta aproximadamente a 4,88 de cada 100.000 personas en todo el mundo, con unas 300.000 personas más en riesgo de desarrollarla , . Suele diagnosticarse entre los 30 y los 50 años, aunque puede aparecer a cualquier edad, incluidos niños y jóvenes (conocida como EH juvenil o JHD). La enfermedad progresa lentamente durante 15 a 20 años, con una pérdida gradual de la capacidad de trabajar, comunicarse, realizar actividades cotidianas y cuidarse de manera autónoma, lo que conlleva una dependencia total de un cuidador y, finalmente, la muerte.

Los tratamientos actualmente disponibles para la EH se centran en el alivio sintomático y los cuidados paliativos, sin afectar a la progresión global de la enfermedad.