Programmes d’accès élargi

Nous nous efforçons d’apporter des thérapies transformatrices à ceux qui en ont le plus besoin

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Dans notre optique d’apporter une valeur différentielle significative aux personnes souffrant de maladies graves, nous orientons nos efforts vers le développement de produits dans deux domaines thérapeutiques principaux : les maladies vasculaires pulmonaires et pneumopathies interstitielles et les troubles neurologiques. 

Ces deux domaines comprennent des maladies rares ou à faible prévalence pour lesquelles il n’y a souvent pas de traitements appropriés ou autorisés. Par conséquent, l’engagement de Ferrer dans la recherche et le développement de solutions potentielles dans ces domaines par le biais d’essais cliniques est crucial pour améliorer la vie des personnes concernées, ainsi que pour gérer efficacement les ressources de soins de santé.
Et notre engagement va encore plus loin. Chez Ferrer, nous offrons également aux candidats éligibles la possibilité de bénéficier de thérapies en dehors du cadre des essais cliniques et avant l’approbation réglementaire par le biais de programmes d’accès élargi (EAP).
 

What is an Expanded Access Program (EAP)?

Qu’est-ce qu’un programme d’accès élargi (EAP) ?


Les programmes d’accès élargi (y compris « Usage compassionnel », « Accès précoce », « Accès géré », « Programmes pour des patients désignés [NPP] », entre autres) représentent des voies potentielles permettant aux personnes atteintes d’une maladie immédiatement potentiellement mortelle ou d’une maladie grave d’accéder à un produit médical expérimental pour un traitement en dehors du cadre des essais cliniques lorsqu’aucune alternative thérapeutique comparable ou satisfaisante n’existe.

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Criteria

Qui peut profiter des EAP ?


L’accès élargi peut être approprié lorsque toutes les conditions suivantes sont remplies :

  • La personne souffre d’une maladie potentiellement mortelle, de longue durée ou gravement débilitante.

  • La maladie ne peut être traitée de manière satisfaisante avec aucun médicament actuellement autorisé.

  • Le recrutement des patients dans un essai clinique n’est pas possible.

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Tyvaso EAP

Programme d’accès élargi pour l’hypertension pulmonaire associée aux pneumopathies interstitielles (PH-ILD)1,2


Les pneumopathies interstitielles (ILD) sont un groupe de maladies pulmonaires qui se caractérisent par une cicatrisation ou une fibrose marquée des bronchioles et des sacs alvéolaires dans les poumons. L’augmentation du tissu fibreux dans l’ILD empêche l’oxygénation et les échanges gazeux libres entre les capillaires pulmonaires et les sacs alvéolaires, et cette affection peut présenter un large éventail de symptômes, notamment un essoufflement pendant l’activité, une respiration laborieuse et de la fatigue.
L’hypertension pulmonaire (HTP) du groupe 3 de l’OMS complique fréquemment l’évolution des patients atteints de pneumopathie interstitielle et est associée à un état fonctionnel dégradé mesuré par la capacité d’exercice, des besoins accrus d’oxygénothérapie, une qualité de vie réduite et des résultats moins favorables.
Ferrer s’efforce d’apporter un accès en toute sécurité aux EAP pour les candidats éligibles.

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AVIS DE NON-RESPONSABILITÉ :le fait qu’un programme existe ne garantit pas qu’il sera disponible partout. Chaque pays dispose de ses propres mécanismes réglementaires pour appliquer les EAP aux nouveaux médicaments et tout accès à ces derniers avant une approbation devra toujours se conformer aux lois et réglementations spécifiques de chaque territoire donné, y compris aux exigences en matière d’importation de médicaments étrangers.

Références :
 
1. Behr J, Nathan SD. Pulmonary hypertension in interstitial lung disease: screening, diagnosis and treatment. Curr Opin Pulm Med. 2021 Sep 1;27(5):396-404.
2. King CS, Shlobin OA. The trouble with group 3 pulmonary hypertension in interstitial lung disease: dilemmas in diagnosis and the conundrum of treatment. Chest. 2020;158(4):1651-1664.