Completamos, dos meses antes de lo previsto, el reclutamiento de 220 pacientes para el estudio PROSPER, ensayo clínico de Fase II en parálisis supranuclear progresiva (PSP)

Barcelona, 21 de octubre, 2025 – Ferrer anuncia la finalización del reclutamiento del estudio PROSPER, un ensayo clínico de Fase II, diseñado para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de FNP-223, un inhibidor potente y selectivo de la enzima OGA, disponible por vía oral, cuya licencia se adquirió de Asceneuron, destinado a ralentizar la progresión de la parálisis supranuclear progresiva (PSP)¹.

Se trata de una enfermedad neurodegenerativa rara, de progresión rápida y, en última instancia, letal². Hasta el momento, no se ha aprobado ningún tratamiento modificador de la enfermedad para PSP. 

El estudio PROSPER es un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo³, que ha reclutado con éxito el número previsto [CT1] de 220 personas con PSP en tan sólo 14 meses, alcanzando este hito el pasado 6 de octubre, dos meses antes de lo previsto. En total, participan 44 centros de diferentes países de la Unión Europea, el Reino Unido y Estados Unidos. El diseño contempla un periodo de cribado de seis semanas, seguido de 52 semanas de tratamiento con FNP-223 o placebo, y un seguimiento posterior de cuatro semanas tras la finalización del tratamiento³.

El estudio investiga una población con síndrome de parálisis supranuclear progresiva-Richardson (PSP-RS) en fases iniciales, un momento crítico en el que la intervención temprana puede tener mayor impacto en ralentizar la progresión de la enfermedad. Detectar la enfermedad en estas personas es un gran reto por la rapidez de su progresión y complejidad del diagnóstico, lo que hace aún más relevante haber alcanzado este hito antes de lo previsto.

Günter Höglinger, Catedrático de Medicina de la Universidad de Múnich (Ludwig-Maximilians-Universität) e investigador principal y coordinador del estudio PROSPER, ha declarado: “Estoy profundamente agradecido a los pacientes, sus cuidadores y los dedicados equipos de nuestros centros académicos por su extraordinario compromiso, que nos ha permitido alcanzar este importante hito con tanta rapidez. Juntos estamos avanzando significativamente hacia la respuesta de una pregunta científica crucial: el papel de la inhibición de la OGA en la PSP. Nuestros esfuerzos compartidos nos acercan a desarrollar soluciones que realmente puedan mejorar la vida de los pacientes”.

Según Kristophe Diaz, Chief Executive Officer de Cure PSP, “completar el reclutamiento en un ensayo clínico sobre PSP no es tarea fácil, y el éxito de Ferrer con el estudio PROSPER representa un verdadero hito, tanto a nivel científico como humano. Detrás de este avance están los pacientes y las familias que eligen transformar la esperanza en acción, y su participación acelera todo el ecosistema hacia terapias significativas para esta enfermedad. Para nuestra comunidad, pasos como este nos acercan un poco más a un cambio duradero”.

Por su parte, Oscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer, ha señalado que “la finalización anticipada del reclutamiento es un paso clave en la apuesta de Ferrer por acelerar programas de investigación clínica en patologías de elevada complejidad y baja prevalencia, como la PSP. En línea con nuestro propósito de utilizar el negocio para luchar por la justicia social, esperamos poder acercar una potencial solución que transforme, tanto las vidas de las personas que tienen esta enfermedad, como las de su entorno. Queremos agradecer profundamente a los pacientes, familias, cuidadores, investigadores y asociaciones de pacientes por su confianza y apoyo, sin los cuales este hito no sería posible”.

Asimismo, Ferrer ha incorporado en el diseño del estudio PROSPER la voz de pacientes, cuidadores y profesionales médicos, con el objetivo de adaptar la investigación clínica a las necesidades reales de los participantes, mejorando así su experiencia y asegurando una investigación clínica de mayor impacto.

Ferrer adquirió los derechos exclusivos a nivel mundial para desarrollar y comercializar FNP-223 de Asceneuron, empresa biotecnológica suiza especializada en fase clínica.

Compromiso investigador de Ferrer

Ferrer es una compañía internacional con sede en Barcelona y un firme compromiso en la investigación y el desarrollo de terapias innovadoras en áreas de alta necesidad médica no cubierta, como las enfermedades neurológicas raras y las enfermedades pulmonares vasculares e intersticiales. La compañía apuesta por desarrollos clínicos complejos y globales, avanzando proyectos en distintas fases de desarrollo.

Con estudios como el PROSPER, Ferrer refuerza su misión de generar un impacto social positivo al trabajar para aportar soluciones transformadoras para enfermedades graves y de baja prevalencia que no cuentan con tratamientos autorizados o disponibles.

Sobre la PSP

La parálisis supranuclear progresiva es una enfermedad neurodegenerativa rara que afecta principalmente a personas mayores de 60 años y cuya progresión es rápida y altamente incapacitante. 

La PSP es una tauopatía primaria provocada por la acumulación anormal de la proteína Tau en zonas del cerebro que regulan el movimiento y el pensamiento, especialmente en las regiones subcorticales y el tronco encefálico^4,5. Esta acumulación daña las células nerviosas y altera el funcionamiento cerebral, dando lugar a síntomas como pérdida del equilibrio, dificultad para hablar o tragar, movimientos oculares anormales y alteraciones cognitivas o del estado de ánimo⁶. 

Aunque su prevalencia es baja - entre 5,8 y 6,5 personas por cada 100.000⁷ -, su impacto es profundo: la pérdida de autonomía suele producirse en pocos años⁷, y la esperanza de vida media tras el diagnóstico es de entre 6 y 9 años. Los casos de origen genético son poco frecuentes⁸, aunque se han identificado más de diez genes asociados, siendo las mutaciones en el gen MAPT el principal factor de riesgo⁹. También se investiga el posible papel de factores ambientales, como la exposición a toxinas o agentes infecciosos⁷.

Referencias:

1. Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, Wiessner C, Quattropani A, Beher D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057. Epub 2022 Mar 31. PMID: 35357812; PMCID: PMC9026285.
2. Höglinger GU, et al. Mov Disord. 2017;32(6):853–864; 2. Agarwal S and Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. [Updated 2023 Mar 27]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2025 Jan. Available at: www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/ (Accessed: August 2025); 3. Boxer LB, et al. Lancet Neurol. 2017;16(7):552–563
3. ClinicalTrials.gov: A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Available at: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531. Accessed on 01/10/2025
4. Murray ME, Kouri N, Lin WL, Jack CR, Jr., Dickson DW, Vemuri P. Clinicopathologic assessment and imaging of tauopathies in neurodegenerative dementias. Alzheimers Res Ther. 2014;6(1):1. doi: 10.1186/alzrt231.
5. Planche V, Mansencal B, Manjon JV, Meissner WG, Tourdias T, Coupé P. Staging of progressive supranuclear palsy-Richardson syndrome using MRI brain charts for the human lifespan. Brain Commun. 2024;6(2):fcae055. doi: 10.1093/braincomms/fcae055.
6. National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) [Internet]. Bethesda: National Institutes of Health; start date unknown [last updated date unknown; cited 23 Apr 2025]. Available at: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/progressive-supranuclear-palsy-psp.
7. Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing
8. Ichikawa-Escamilla E, Velasco-Martínez RA, Adalid-Peralta L. Progressive Supranuclear Palsy syndrome: an overview. IBRO Neurosci Rep. 2024;16:598-608. doi: 10.1016/j.ibneur.2024.04.008.
9. Donker Kaat L, Boon AJ, Azmani A, Kamphorst W, Breteler MM, Anar B, et al. Familial aggregation of parkinsonism in progressive supranuclear palsy. Neurology. 2009;73(2):98-105. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181a92bcc.