Completem, dos mesos abans del previst, el reclutament de 220 pacients per a l’estudi PROSPER, assaig clínic de Fase II en paràlisi supranuclear progressiva (PSP)

Barcelona, 21 d’octubre de 2025 – Ferrer anuncia la finalització del reclutament de l’estudi PROSPER, un assaig clínic de Fase II dissenyat per avaluar l’eficàcia, la seguretat i la farmacocinètica de FNP-223, un inhibidor potent i selectiu de l’enzim OGA, disponible per via oral, la llicència del qual va ser adquirida a Asceneuron, destinat a alentir la progressió de la paràlisi supranuclear progressiva (PSP)¹.

Es tracta d’una malaltia neurodegenerativa rara, de progressió ràpida i, en darrera instància, letal². Fins al moment, no s’ha aprovat cap tractament modificador de la malaltia per a la PSP.

L’estudi PROSPER és un assaig aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo³, que ha reclutat amb èxit el nombre previst de 220 persones amb PSP en només 14 mesos, assolint aquest objectiu el passat 6 d’octubre, dos mesos abans del previst. En total, hi participen 44 centres de diferents països de la Unió Europea, el Regne Unit i els Estats Units. El disseny inclou un període de cribratge de sis setmanes, seguit de 52 setmanes de tractament amb FNP-223 o placebo, i un seguiment posterior de quatre setmanes després de la finalització del tractament³.

L’estudi investiga una població amb el síndrome de paràlisi supranuclear progressiva-Richardson (PSP-RS) en fases inicials, un moment crític en què la intervenció primerenca pot tenir un impacte més gran en l’alentiment de la progressió de la malaltia. Detectar la malaltia en aquestes persones és un gran repte per la rapidesa de la seva evolució i la complexitat del diagnòstic, fet que fa encara més rellevant haver assolit aquest objectiu abans del previst.

Günter Höglinger, catedràtic de Medicina de la Universitat de Munic (Ludwig-Maximilians-Universität) i investigador principal i coordinador de l’estudi PROSPER, ha declarat: “Estic profundament agraït als pacients, als seus cuidadors i als equips dedicats dels nostres centres acadèmics pel seu extraordinari compromís, que ens ha permès assolir aquest important objectiu amb tanta rapidesa. Junts estem avançant de manera significativa cap a la resposta a una pregunta científica crucial: el paper de la inhibició de l’OGA en la PSP. Els nostres esforços compartits ens acosten a desenvolupar solucions que realment puguin millorar la vida dels pacients.”

Segons Kristophe Diaz, Chief Executive Officer de Cure PSP: “Completar el reclutament en un assaig clínic sobre PSP no és gens fàcil, i l’èxit de Ferrer amb l’estudi PROSPER representa un veritable assoliment, tant a nivell científic com humà. Darrere d’aquest avenç hi ha els pacients i les famílies que decideixen transformar l’esperança en acció, i la seva participació accelera tot l’ecosistema cap a teràpies significatives per a aquesta malaltia. Per a la nostra comunitat, passos com aquest ens acosten una mica més a un canvi durador.”

Per la seva banda, Oscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer, ha assenyalat que “la finalització anticipada del reclutament és un pas clau en l’aposta de Ferrer per accelerar programes d’investigació clínica en patologies d’elevada complexitat i baixa prevalença, com la PSP. En línia amb el nostre propòsit d’utilitzar el negoci per lluitar per la justícia social, esperem poder acostar una possible solució que transformi tant la vida de les persones que pateixen aquesta malaltia com la del seu entorn. Volem agrair profundament als pacients, famílies, cuidadors, investigadors i associacions de pacients la seva confiança i suport, sense els quals aquest assoliment no hauria estat possible.”

Així mateix, Ferrer ha incorporat en el disseny de l’estudi PROSPER la veu dels pacients, cuidadors i professionals mèdics, amb l’objectiu d’adaptar la investigació clínica a les necessitats reals dels participants, millorant-ne així l’experiència i assegurant una investigació clínica de major impacte.

Ferrer va adquirir els drets exclusius a nivell mundial per desenvolupar i comercialitzar FNP-223 d’Asceneuron, empresa biotecnològica suïssa especialitzada en fase clínica.

Compromís investigador de Ferrer

Ferrer és una companyia internacional amb seu a Barcelona i un ferm compromís amb la investigació i el desenvolupament de teràpies innovadores en àrees de gran necessitat mèdica no coberta, com les malalties neurològiques rares i les malalties pulmonars vasculars i intersticials. L’empresa aposta per desenvolupaments clínics complexos i globals, avançant projectes en diferents fases de desenvolupament.

Amb estudis com el PROSPER, Ferrer reforça la seva missió de generar un impacte social positiu treballant per aportar solucions transformadores per a malalties greus i de baixa prevalença que no compten amb tractaments autoritzats o disponibles.

Sobre la PSP

La paràlisi supranuclear progressiva és una malaltia neurodegenerativa rara que afecta principalment persones majors de 60 anys i la seva progressió és ràpida i altament incapacitant.

La PSP és una tauopatia primària provocada per l’acumulació anormal de la proteïna Tau en zones del cervell que regulen el moviment i el pensament, especialment en les regions subcorticals i el tronc encefàlic⁴⁵. Aquesta acumulació danya les cèl·lules nervioses i altera el funcionament cerebral, donant lloc a símptomes com la pèrdua d’equilibri, dificultat per parlar o empassar, moviments oculars anormals i alteracions cognitives o de l’estat d’ànim⁶.

Tot i que la seva prevalença és baixa —entre 5,8 i 6,5 persones per cada 100.000⁷—, el seu impacte és profund: la pèrdua d’autonomia sol produir-se en pocs anys⁷ i l’esperança de vida mitjana després del diagnòstic és d’entre 6 i 9 anys. Els casos d’origen genètic són poc freqüents⁸, encara que s’han identificat més de deu gens associats, sent les mutacions en el gen MAPT el principal factor de risc⁹. També s’investiga el possible paper de factors ambientals, com l’exposició a toxines o agents infecciosos⁷.

Referències:

1. Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, Wiessner C, Quattropani A, Beher D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057. Epub 2022 Mar 31. PMID: 35357812; PMCID: PMC9026285.
2. Höglinger GU, et al. Mov Disord. 2017;32(6):853–864; 2. Agarwal S and Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. [Updated 2023 Mar 27]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2025 Jan. Available at: www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/ (Accessed: August 2025); 3. Boxer LB, et al. Lancet Neurol. 2017;16(7):552–563
3. ClinicalTrials.gov: A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Available at: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531. Accessed on 01/10/2025
4. Murray ME, Kouri N, Lin WL, Jack CR, Jr., Dickson DW, Vemuri P. Clinicopathologic assessment and imaging of tauopathies in neurodegenerative dementias. Alzheimers Res Ther. 2014;6(1):1. doi: 10.1186/alzrt231.
5. Planche V, Mansencal B, Manjon JV, Meissner WG, Tourdias T, Coupé P. Staging of progressive supranuclear palsy-Richardson syndrome using MRI brain charts for the human lifespan. Brain Commun. 2024;6(2):fcae055. doi: 10.1093/braincomms/fcae055.
6. National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) [Internet]. Bethesda: National Institutes of Health; start date unknown [last updated date unknown; cited 23 Apr 2025]. Available at: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/progressive-supranuclear-palsy-psp.
7. Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing
8. Ichikawa-Escamilla E, Velasco-Martínez RA, Adalid-Peralta L. Progressive Supranuclear Palsy syndrome: an overview. IBRO Neurosci Rep. 2024;16:598-608. doi: 10.1016/j.ibneur.2024.04.008.
9. Donker Kaat L, Boon AJ, Azmani A, Kamphorst W, Breteler MM, Anar B, et al. Familial aggregation of parkinsonism in progressive supranuclear palsy. Neurology. 2009;73(2):98-105. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181a92bcc.