Ferrer beginnt die klinische Prüfung ADORE der Phase III zu FNP122 für amyotrophe Lateralsklerose (ALS)

Barcelona, 9. November 2021 – Ferrer, ein internationales pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neurologische Erkrankungen und vaskuläre und interstitielle Lungenerkrankungen spezialisiert hat, gab heute den nächsten wichtigen Meilenstein in seiner Mission der Entwicklung innovativer Therapien für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) bekannt: Der erste  Patient wurde in die klinische Phase-III-Studie ALS Deceleration with ORal Edaravone (ADORE; ALS-Verzögerung mit oralem Edaravone) zu FNP122 aufgenommen.

An der Studie, die Wirksamkeit, Überleben und Sicherheit von FNP122 als orale Formulierung von Edaravone bei ALS-Patienten untersucht, werden etwa 300 Patienten aus verschiedenen europäischen Ländern teilnehmen. Edaravone ist ein Antioxidans und Radikalfänger, der nachweislich übermäßigen oxidativen Stress und Zelltod reduziert¹ und somit eine wichtige Rolle bei der Pathologie der ALS spielt.

Die wirksame Behandlung der ALS stellt nach wie vor einen erheblichen ungedeckten Bedarf dar und der Start der klinischen Phase-III-Studie ADORE ist ein bedeutender Moment für das Ferrer-Team, das sich zum Ziel gesetzt hat, das Leben von Patienten durch die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien für neurologische Erkrankungen positiv zu beeinflussen.

Laut Rodrigo Palma dos Reis, Chief Medical Officer bei Ferrer „hat ALS tiefgreifende Auswirkungen auf das Leben der Menschen, bei denen die Krankheit diagnostiziert wurde, sowie auf das ihrer Angehörigen. Wir sind fest davon überzeugt und fühlen uns verpflichtet, diese potenzielle Therapie zu entwickeln, mit dem Ziel, den derzeitigen Behandlungsstandard zu verbessern.“

Tatjana Naranda, Chief R&D Officer bei Ferrer, meinte dazu außerdem: „Ferrer kümmert sich intensiv um ALS-Patienten, und die Erfüllung ihrer Bedürfnisse ist die wichtigste treibende Kraft für diese Studie. FNP122 zielt darauf ab, das Leben von ALS-Patienten zu verändern, und wir haben uns verpflichtet, den Patienten und ihren Familien therapeutische Lösungen anzubieten.“

Die klinische Phase-III-Studie ADORE wird mit Unterstützung von TRICALS, der größten europäischen Forschungsinitiative zur Heilung von ALS, durchgeführt. Prof. Leonard H. van den Berg, Vorsitzender von TRICALS, Professor für Neurologie am University Medical Centre Utrecht, Niederlande, und Hauptprüfer der Studie, erklärte: „Das TRICALS-Konsortium ist stolz darauf, mit Ferrer zusammenzuarbeiten, da es sich um eine wichtige Studie handelt, und wir freuen uns darauf, weitere Unterstützung während des gesamten Studienverlaufs anzubieten. Wir hoffen, dass die orale Einnahme von Edaravone zu einem positiven Ergebnis führt und für Menschen mit der Diagnose ALS von Nutzen sein wird, da dadurch eine wirksamere Behandlung zur Verfügung steht.“

Dieser wichtige Meilenstein kommt kurz nach der Bekanntgabe der Lizenzvereinbarung zwischen Ferrer und Treeway – einem niederländischen, klinisch forschenden Biotechnologieunternehmen, das von ALS-Patienten gegründet wurde – über die Entwicklung und Vermarktung von FNP122 für ALS in bestimmten Regionen, darunter Europa und einige asiatische Länder.

Über ALS²

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), die häufigste Motoneuronerkrankung, ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung von Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark, die zu einer fortschreitenden Lähmung und in der Regel innerhalb von 2 bis 5 Jahren nach der Diagnose zum Tod führt.

ALS ist eine seltene Erkrankung mit multifaktorieller Ätiologie, deren genauer pathogenen Mechanismus noch unbekannt ist. ALS tritt typischerweise bei Menschen zwischen 40 und 70 Jahren auf, etwas häufiger bei Männern als bei Frauen. Die Krankheit kann familiär (10–15 % aller Fälle), häufiger jedoch sporadisch auftreten (85–90 %).

¹ Brotman et al., 2020; Ito et al. 2008
² Masrori and Van Damme; Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. European Journal of Neurology 2020, 27: 1918– 1929