Amyotrophic lateral sclerosis
Zprávy

Společnost Ferrer zahajuje klinickou studii ADORE, fázi III, s lékem FNP122 pro amyotrofickou laterální sklerózu (ALS)

Barcelona, 9. listopadu 2021 – Společnost Ferrer, mezinárodní farmaceutická společnost, která se zaměřuje na neurologické poruchy a plicní vaskulární a intersticiální plicní onemocnění, dnes oznámila další milník ve své snaze vyvinout transformační terapii pro amyotrofickou laterální sklerózu (ALS) – do klinické studie  ALS Deceleration with ORal Edaravone (ADORE), FNP122, fáze III, byl zařazen první pacient.

Studie se bude účastnit asi 300 pacientů z evropských zemí a bude se hodnotit účinnost, přežití a bezpečnost léčiva FNP122 – jako perorální formy edaravonu – u pacientů s ALS. Edaravon je antioxidant a akceptor volných radikálů, u kterého bylo prokázáno, že snižuje nadměrný oxidační stres a buněčnou smrt1, které hrají důležitou roli v patologii ALS.

Účinná léčba ALS i nadále chybí a zahájení klinické studie ADORE, fáze III, je významným okamžikem pro celým tým Ferrer, který usiluje o pozitivní změnu života pacientů na základě výzkumu, vývoje a komercializace transformačních terapií u neurologických poruch.

Podle Rodriga Palmy dos Reise, vedoucího lékaře společnosti Ferrer, „má ALS hluboký dopad na život lidí s diagnostikovanou nemocí i na život jejich blízkých. Cítíme velkou motivaci a odpovědnost za rozvoj této potenciální léčby, která může zlepšit současný standard zdravotní péče.“

Tatjana Naranda, vedoucí výzkumu a vývoje ve společnosti Ferrer, dodává: „Společnosti Ferrer velmi záleží na pacientech s ALS a uspokojení jejich potřeb je motorem celé této studie. Cílem léčiva FNP122 je zásadní změna života pacientů, kteří trpí ALS, a my jsme se zavázali poskytovat pacientům a jejich rodinám vhodná terapeutická řešení.“

Klinická studie ADORE, fáze III, se provádí s podporou TRICALS, což je největší evropská výzkumná iniciativa, která má za cíl nalézt lék proti ALS. Prof. Leonard H. van den Berg – předseda TRICALS, profesor neurologie na University Medical Center Utrecht v Nizozemsku, a vedoucí výzkumný pracovník této studie – vysvětluje: „Konsorcium iniciativy TRICALS je hrdé na to, že je partnerem společnosti Ferrer. Jedná se o důležitou studii a my se těšíme, že v průběhu hodnocení budeme moct nabídnout další podporu. Doufáme, že edaravon v perorální formě přinese pozitivní výsledky a lidé s diagnostikovanou ALS budou mít k dispozici účinnější léčbu.“

Tento významný milník přichází nedlouho poté, co společnost Ferrer oznámila licenční smlouvu s Treeway, nizozemskou biotechnologickou společností pro klinickou fázi výzkumu, kterou založili pacienti s ALS. Společně budou pracovat na vývoji a komercializaci FNP122 pro ALS v určitých regionech, včetně Evropy a některých asijských zemí.

 

O onemocnění ALS2

Amyotrofická laterální skleróza (ALS), nejčastější onemocnění motorických neuronů, je progresivní neurodegenerativní onemocnění motorických neuronů v mozku a míše, které vede k progresivní paralýze končící smrtí, a to obvykle v řádu 2 až 5 let od okamžiku diagnózy.

ALS je vzácné onemocnění s multifaktoriální etiologií, přičemž její přesný patogenní mechanismus stále není znám. ALS se typicky vyskytuje u osob ve věku mezi 40–70 lety, u mužů o něco častěji než u žen. Způsobuje ji větší počet faktorů: 10–15 % případů představuje familiární forma ALS, 85–90 % případů představuje sporadická forma ALS.

 

1 Brotman et al., 2020; Ito et al. 2008
2 Masrori and Van Damme; Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. European Journal of Neurology 2020, 27: 1918– 1929
 

Poslední úprava
24/11/2021