Primer participante incluido en Europa en el ensayo clínico de fase 3 “PREVAiLS” con pridopidina, en ELA
BARCELONA, España / NAARDEN, Países Bajos y WALTHAM, Massachusetts, 16 de junio de 2026 – Ferrer y Prilenia Therapeutics B.V. han anunciado hoy la inclusión del primer participante en Europa en PREVAiLS (EUCT: 2025-524002-16-00 / NCT07322003), el ensayo clínico global de fase 3 que evalúa la eficacia y la seguridad de la pridopidina en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en fases tempranas de la enfermedad, con el Dr. Henk-Jan Westeneng como investigador principal. El participante ha sido incluido en el University Medical Center de Utrecht (Países Bajos), uno de los centros de referencia en la investigación de la ELA a nivel mundial, bajo la dirección del Prof. Leonard van den Berg. Se espera que otros centros europeos comiencen a incluir participantes en un futuro próximo.
Este hito supone un paso relevante en el avance de la investigación para las personas con ELA, una enfermedad neurodegenerativa devastadora en la que persisten importantes necesidades médicas no cubiertas. El ensayo clínico PREVAiLS ya se encuentra en fase de reclutamiento en todas las regiones.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que tiene un impacto profundo en los pacientes, así como en sus familias y cuidadores. A pesar de los avances en la investigación, las opciones de tratamiento siguen siendo limitadas para muchas personas con esta enfermedad, lo que pone de manifiesto la necesidad de continuar impulsando la investigación, el desarrollo y la innovación científica.
El Dr. Henk-Jan Westeneng, investigador principal del ensayo clínico PREVAiLS y miembro del Departamento de Neurología del University Medical Center de Utrecht, señaló: “La ELA sigue siendo una enfermedad con importantes necesidades médicas no cubiertas. El ensayo clínico PREVAiLS representa un esfuerzo relevante para generar evidencia clínica sólida y seguir avanzando en la comprensión de nuevos posibles abordajes.”
El Prof. Dr. Leonard van den Berg, presidente de The European Research Initiative to find a Cure for ALS (TRICALS), profesor de Neurología en el University Medical Center Utrecht y miembro del Steering Committee de PREVAiLS, afirmó: “A pesar de los avances en la investigación en ELA, sigue existiendo una necesidad significativa de opciones terapéuticas para las personas con esta enfermedad grave y progresiva. La inclusión del primer participante en Europa constituye un hito importante para el ensayo clínico PREVAiLS y refleja el compromiso de la comunidad investigadora en ELA con el avance de la investigación.”
Oscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer, destacó: “Creemos que ningún paciente debería quedarse atrás simplemente porque una enfermedad sea rara, compleja o difícil de tratar. Por ello, centramos nuestros esfuerzos donde la necesidad es mayor y donde la innovación científica tiene el potencial de cambiar vidas.”
[Esta nota de prensa tiene fines exclusivamente informativos. Pridopidina es un medicamento en investigación y no está aprobado para uso comercial por ninguna autoridad reguladora. No se ha establecido su seguridad ni eficacia. La información aquí contenida no constituye asesoramiento médico. Los pacientes deben consultar a su profesional sanitario para orientación sobre diagnóstico u opciones de tratamiento. Las normativas locales pueden variar; este comunicado no pretende promocionar ni publicitar ningún producto.]
Sobre PREVAiLS
PREVAiLS es un estudio aleatorizado (3:2 pridopidina:placebo), controlado con placebo, de 48 semanas de duración, seguido de una fase de extensión abierta de 48 semanas. El estudio busca incluir a participantes con diagnóstico de ELA definitivo o probable (criterios de El Escorial) y con menos de 18 meses desde el inicio de los síntomas. El objetivo primario es el cambio desde el inicio en la escala ALSFRS-R ajustada por mortalidad a las 48 semanas.
Los objetivos secundarios y exploratorios incluyen supervivencia y medidas de habla, función respiratoria, función bulbar y calidad de vida, así como resultados comunicados por los pacientes y biomarcadores plasmáticos.
Para más información sobre este ensayo clínico, las personas interesadas pueden consultar con su médico responsable.
Más detalles sobre PREVAiLS están disponibles en ClinicalTrials.gov (NCT07322003) / Número de ensayo clínico en la UE: 2025-524002-16-00.
Sobre pridopidina
La pridopidina (45 mg dos veces al día) es un agonista selectivo, oral, en investigación del receptor sigma-1 (S1R). El S1R participa en la función y supervivencia de las células neuronales, lo cual resulta clave en enfermedades neurodegenerativas como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la enfermedad de Huntington (EH).
La seguridad y tolerabilidad se han evaluado en estudios clínicos con más de 1.600 participantes (principalmente en estudios en EH), algunos de los cuales han recibido tratamiento activo durante un período de hasta siete años.
La pridopidina cuenta con la designación de medicamento huérfano para la EH y la ELA en Estados Unidos y la Unión Europea, así como con la designación de vía rápida (Fast Track) de la FDA para el tratamiento de la EH.
La pridopidina es un medicamento en investigación no aprobado por ninguna autoridad reguladora. Su papel en la ELA y en otras enfermedades neurológicas está actualmente en investigación clínica.
Sobre la ELA
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig o comúnmente denominada enfermedad de la motoneurona (EMN), es una enfermedad neurodegenerativa progresiva, es decir, una afección crónica que empeora con el tiempo a medida que se produce daño en distintas partes del sistema nervioso. Afecta a un tipo específico de neuronas, las motoneuronas del cerebro y de la médula espinal, y conduce a una pérdida gradual de la función muscular que finalmente deriva en parálisis y muerte.
La ELA afecta aproximadamente a 500.000 personas en todo el mundo y es más frecuente en hombres que en mujeres. La supervivencia media es de entre 2 y 5 años. La causa exacta de la ELA no se conoce completamente, pero se cree que responde a una combinación de factores genéticos y ambientales.
La ELA suele aparecer en personas de entre 40 y 70 años y presenta una variedad de síntomas, como debilidad y atrofia muscular, problemas de movilidad como falta de coordinación y equilibrio, espasmos musculares, dificultad para hablar con claridad (disartria), problemas para tragar (disfagia), fatiga y cambios emocionales y cognitivos. Los síntomas empeoran con el tiempo y afectan de forma significativa a la calidad de vida de los pacientes y sus familias al dificultar la realización independiente de las actividades diarias. Las opciones de tratamiento actuales son limitadas.
La disfunción del S1R se ha asociado a múltiples formas de ELA, y mantener su funcionalidad puede desempeñar un papel clave en la protección de la función neuronal.